Една единствена инфузија со терапија базирана на матични клетки можеби излекува 10 од 12 лица со најтешката форма на дијабетес тип 1. Една година по третманот, овие 10 пациенти веќе не мораат да примаат инсулин, а другите двајца имаат значително намалена потреба.
Станува збор за експерименталниот третман наречен зимислецел (zimislecel), развиен од компанијата Vertex Pharmaceuticals од Бостон. Лекот користи матични клетки кои научниците ги трансформирале во панкреасни островски клетки (islet cells) – тие се одговорни за регулирање на нивото на шеќер во крвта. Откако биле внесени преку инфузија, новите клетки стигнале до панкреасот, каде што почнале да функционираат како дел од него.
Истражувањето беше претставено во петокот на годишниот состанок на Американската дијабетолошка асоцијација и објавено онлајн од страна на The New England Journal of Medicine.
„Ова е пионерска работа“, изјави д-р Марк Андерсон, професор и директор на Центарот за дијабетес при Универзитетот на Калифорнија во Сан Франциско. „Животот без инсулин е драстична промена,“ додаде тој, иако не бил дел од студијата.
Компанијата Vertex, како и повеќето фармацевтски фирми, сè уште не објавува колку ќе чини третманот, бидејќи се чека одобрување од американската Агенција за храна и лекови (FDA).
Според портпаролката на Vertex, податоците засега се ограничени само на испитаната група, па не може со сигурност да се каже дали лекот ќе биде ефикасен и кај поширока популација со дијабетес тип 1.
Во САД, околу два милиони луѓе живеат со дијабетес тип 1 – автоимуно заболување при кое телото ги уништува сопствените островски клетки. Една подгрупа на овие клетки, бета-клетките, лачат инсулин. Без него, глукозата не може да влезе во клетките, па пациентите мора да примаат внимателно одмерени дози од хормонот.
Тип 1 дијабетес се разликува од почестиот тип 2, кој обично се јавува во подоцнежни години од животот.
Контролирањето на инсулинот е постојана и често скапа борба. Високото ниво на шеќер може да предизвика оштетувања на срцето, бубрезите, очите и нервите. Но, кога нивото ќе падне прениско, може да дојде до тресење, губење свест или напади.
Учесниците во студијата се меѓу околу 30% од пациентите со хипогликемиска неосетливост – компликација при која телото не дава предупредувачки сигнали (како тресење или потење) дека нивото на шеќер паѓа нагло. Последиците можат да бидат губење на свест, напади, па и смрт.
„Тоа е застрашувачки начин на живеење“, рече д-р Тревор Рајхман, директор на програмата за трансплантација на панкреас и островски клетки при болницата University Health Network во Торонто и главен автор на студијата.
„Секој ден размислуваш што јадеш, кога вежбаш, каде ти е шеќерот“, додаде тој.
Набргу по инфузијата, пациентите почнале да имаат сè помала потреба од инсулин, а кај поголем дел од нив, по околу шест месеци, инсулинот целосно бил укинат.
Епизодите на хипогликемија исчезнале во првите 90 дена, вели д-р Рајхман.
Доколку позитивните резултати продолжат, Vertex планира да поднесе апликација до FDA во текот на следната година.
„На краток рок, ова изгледа ветувачки – барем за најтешките случаи како овие“, рече д-р Ирл Б. Хирш, експерт за дијабетес при Универзитетот во Вашингтон.
Но, пациентите мораат да примаат имуносупресивни лекови, кои го спречуваат имунолошкиот систем да ги уништи новите клетки. Овие лекови го зголемуваат ризикот од инфекции, а на подолг рок – и од рак.
„Аргументот е дека оваа имуносупресија не е толку агресивна како онаа што ја користиме при трансплантации на органи, но тоа нема да го знаеме со сигурност со години“, предупредува д-р Хирш.
Според Vertex, можно е пациентите да мораат да ги земаат овие лекови до крајот на животот.
Третманот е врв на повеќе од 25 години работа започната од Даг Мелтон, истражувач од Харвард, кој се посветил на оваа мисија откако неговиот шестмесечен син и неговата тинејџерка ќерка заболеле од дијабетес тип 1. Тој започнал, како што вели, со „непоколеблива верба дека науката може да ги реши најтешките проблеми“.
Му требале 20 години напорна, повторувачка и фрустрирачка работа заедно со тим од околу 15 луѓе, за да ја пронајдат точната хемиска формула која ги претвора матичните клетки во островски клетки. Тој проценува дека Харвард и други институции вложиле околу 50 милиони долари во истражувањата.
Д-р Питер Батлер, професор по медицина на Универзитетот на Калифорнија во Лос Анџелес и консултант на Vertex, изјави:
„Самото тоа што воопшто функционира е апсолутно неверојатно. Ви гарантирам дека имало по илјада неуспешни обиди за секој успешен.“
Кога конечно успеал, Мелтон ѝ се приклучил на Vertex, која ја презела задачата да го спроведе откритието до клиничка примена.
Првиот пациент што ја добил терапијата, Брајан Шелтон, ја прими инфузијата во 2021 година. Тој страдал од ненадејни падови на шеќерот кои доведувале до губење на свеста – еднаш удрил со мотор во ѕид, другпат се онесвестил во двор додека носел пошта.
Инфузијата го излекувала, но починал наскоро потоа од симптоми на деменција, кои, според Vertex, се појавиле уште пред третманот.
Регрутацијата на 12-те учесници од студијата била бавна поради строгите критериуми, рече д-р Рајхман. Некои се откажале кога слушнале дека ќе мораат да примаат имуносупресивни лекови.
Но, една од храбрите учеснички, Аманда Смит, 36-годишна медицинска сестра од Лондон, Онтарио, веднаш се пријавила. Шест месеци по третманот, веќе не ѝ бил потребен инсулин.
„Како да добив сосема нов живот“, изјави таа.
Извор: Њујорк Тајмс
Подготви: Редакција Фронтлајн
